发布日期:2022-04-03 14:44

近期,GoodRx再次列出了市场上最昂贵的10种药物,包括药房出售的药物以及仅在医院中使用的药物。列表中的药物是基于价格标价,与消费者在药房或通过药品支持计划支付的价格或许存在差异。

NO.1 Zolgensma

诺华用于治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法Zolgensma以212.5万美元的价格位居榜首。 

NO.2 Zokinvy

Zokinvy在2020年11月刚刚获批上市,是Eiger生物制药公司针对Hutchinson-Gilford早老综合征(HGPS或早衰症)和早衰样核纤层蛋白病开发的首个治疗方法。以50mg胶囊717美元的价格计算,月费用将达到86040美元。因此,也就使得Zokinvy像大多数孤儿药物一样,年费用高达1032480美元。 

NO.3 Danyelza

Danyelza是昂贵药物俱乐部的新晋成员。纽约Y-mAbs制药公司开发的这款药物同样于2020年11月刚刚获得批准,用于治疗骨或骨髓复发或难治性高危神经母细胞瘤的小儿患者,每年的费用为977664美元。 

NO.4 Myalept

Myalept用于治疗全身性脂肪分布异常的全身性脂肪营养不良和瘦素缺乏症,是同靶点唯一一款上市的药物,甚至该疾病也没有其他处于临床后期药物,患者治疗选择极少。

Myalept的价格在今年2月从每月71306美元增加到74159美元,每年费用近89万美元。

NO.5 Luxturna

Luxturna的价格为每年85万美元,位列第五位。Luxturna是一种基因疗法,可治疗遗传性视网膜营养不良,这种疾病会导致视力丧失,甚至完全失明。Luxturna只能在院内使用,需要医生向每只眼睛中注射药物,但标价昂贵,每瓶价格为42.5万美元。

NO.6 Folotyn

Folotyn属于二氢叶酸还原酶(dihydrofolate reductase,DHFR)抑制剂,被批准用于治疗外周T细胞淋巴瘤,年费用近80万美元。Folotyn最早于2009年率先在美国上市,2020年也在中国获批。

NO.7 Brineura

Brineura是First-in-class的酶替代疗法药物,2017年首次上市,用于治疗晚期婴儿神经元类神经脂类融合蛋白2型(CLN2)Batten病(CLN2-Batten)。

由于技术问题,无论是靶点还是疾病考虑,Brineura的竞争严重不足。2021年1月,300mg规格Brineura再次调高2.14%至28090美元,推荐剂量为每2周300mg,这意味着在一年的时间里费用总计为73万美元。 

NO.8 Blincyto

Blincyto是安进开发的一款CD3/CD19双特异性抗体,2014年在美国上市,用于治疗复发或难治的CD19阳性B细胞前体急性淋巴细胞白血病。通常每年需要使用约168瓶,按目前的定价,达到每瓶4242美元,年度费用为712672美元。 

NO.9 Ravicti

Ravicti(苯丁酸甘油)用于治疗尿素循环疾病,是Horizon公司针对其相同适应症药物苯丁酸钠开发的一种升级疗法,患者每年需要服用132瓶。2021年1月,Ravicti的标价上涨了4.8%,至每瓶5273美元,按标价计算的年费用为69万美元。 

NO.10 Soliris

Soliris的费用为每年678392美元,用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿、非典型溶血性尿毒症综合征、重症肌无力和视神经脊髓炎。

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